혈전성 혈소판 감소성 자반증 치료제 'GC1126A', ODD 지정
연구개발비 세제혜택, 허가 후 7년간 시장 독점 혜택 등 기대
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▲GC녹십자 본사 전경 |
[에너지경제신문 김철훈 기자] GC녹십자가 자체 개발중인 희귀출혈질환 치료제가 미국 식품의약국(FDA)로부터 희귀의약품 지정을 받았다.
6일 GC녹십자에 따르면, GC녹십자의 ‘혈전성 혈소판 감소성 자반증(TTP)’ 치료제 후보물질 ‘GC1126A’이 지난달 27일(현지시간) 미국 FDA로부터 희귀의약품 지정(ODD)을 받았다.
통상 희귀의약품 지정시, 연구개발비 세금감면, 허가심사비용 면제, 소아대상 임상시험계획서 제출면제 혜택을 받을 수 있다. 또한, 허가 승인시 시판허가일로부터 7년간 시장 독점 혜택도 부여 받는다.
TTP는 인구 100만명 중 3~11명 가량 발생하는 희귀출혈질환으로, 전신에 작은 혈전이 형성돼 뇌, 심장 등 주요 기관으로의 혈액 흐름을 차단해 적절한 치료가 이뤄지지 않으면 약 90%의 환자가 사망에 이르는 치명적인 질환이다.
발병 기전은 단백질 분해 효소인 ‘ADAMTS13’의 결핍 또는 자가항체로 인한 기능저하로 알려져 있다.
GC1126A는 ADAMTS13의 자가항체를 회피하는 동시에 반감기를 증대시킨 변이 단백질로, 지난 6월 국제혈전지혈학회(ISTH 2023)에서 기존 약물 대비 우수한 효능과 높은 활성도를 유지한다는 강점이 발표됐다.
GC녹십자 관계자는 "희귀출혈질환 계열 내 최고 치료제 개발을 목표로 데이터 확보에 집중하고 있다"며 "환자에게 새로운 치료 옵션을 제공하기 위한 혁신신약 개발에 최선을 다할 것"이라고 말했다.
kch0054@ekn.kr
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