베르시포로신, 유럽의약품청 희귀의약품 지정
임상시험·허가수수료 지원…10년간 독점권 인정
미국서 패스트트랙 지정도…블록버스터 기대감
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▲대웅제약 특발성 폐섬유증 신약 ‘베르시포로신’ 작용기전 개념도 |
앞서 대웅제약은 지난 2019년 미국 식품의약국(FDA)으로부터 베르시포로신에 대해 희귀의약품 지정을 받았다. 세계 최고 권위의 두 규제기관으로부터 대웅제약 신약의 가치를 인정받은 셈이다.
희귀의약품 지정은 희귀난치성 질환의 치료제 개발 및 허가가 원활하게 이루어질 수 있도록 지원하는 제도다.
EMA는 유럽에서 인구 1만명 중 5명 이하의 환자가 발생하는 희귀질환 중 기존 치료제가 없어 미충족 의료수요가 높고 환자에게 상당한 혜택이 예상되는 후보물질을 희귀의약품으로 지정해 신속한 개발을 지원하고 있다.
EMA의 희귀의약품 지정을 받은 후보물질은 △임상시험에 대한 과학적 조언 제공 △허가 수수료 감면 △의약품 허가시 10년간 독점권 인정 등 혜택이 부여된다. 미국은 7년간 독점권을 인정한다.
특발성 폐섬유증(IPF)은 폐에 콜라겐이 비정상적으로 축적돼 폐 기능을 상실하는 난치병으로, 세계적으로 인구 10만명당 13명 정도 발생한다.
진단 후 5년 생존율이 40%에 불과할 정도로 예후가 좋지 않은 치명적 질환이지만, 기존 치료제는 부작용이 심해 신약 개발이 절실하다.
베르시포로신은 콜라겐 생성에 영향을 주는 프롤릴-tRNA 합성효소(PRS) 단백질 작용을 감소시켜 섬유증의 원인이 되는 콜라겐의 과도한 생성을 억제하는 기전이다.
다만 인체는 콜라겐 부족시 심혈관 질환 등 각종 질병으로 사망에 이를 수도 있는데 베르시포로신은 환자의 생명 유지에 필요한 범위까지만 콜라겐 생성을 억제해 폐섬유화를 완화한다.
대웅제약은 지난해 5월 유럽분자생물학회(EMBO)에서 이러한 기전을 규명한 논문을 발표하기도 했다.
또한, 베르시포로신은 지난 2022년 미국 FDA에 의해 신속심사제도(패스트 트랙) 개발 품목으로도 지정됐다.
FDA 패스트 트랙으로 지정된 약물은 개발 각 단계마다 임상 설계에 대한 상담 및 획득한 자료에 대한 조언 청취 등 허가 승인 과정에서 FDA와 긴밀한 협의가 가능하다.
글로벌 시장조사기관 리서치앤마켓에 따르면, 특발성 폐섬유증 치료제 시장은 매년 8%의 성장률을 보이며 2030년 75억달러(약 10조원)에 이를 것으로 전망된다.
전승호 대웅제약 대표는 "대웅제약이 세계 최초로 개발중인 특발성 폐섬유증 신약 베르시포로신은 지난해 중화권 기술수출에 성공하는 등 임상 단계부터 세계적인 관심을 받고 있다"며 "이번 EMA 희귀의약품 지정을 계기로 희귀질환인 특발성 폐섬유증으로 고통받고 있는 환자들에게 신속하게 치료옵션을 제공할 수 있도록 개발에 더욱 매진하겠다"고 말했다.
kch0054@ekn.kr
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