GC녹십자, 국내 제약사 최초 美 FDA와 희귀질환 신약개발 회의 참가

미국서 열린 '외부주도 환자맞춤형 약물개발 회의'에 공동후원사로 참가
희귀질환 치료제 개발 중요 회의 중 하나...향후 임상평가기준 수립 예정

▲허은철 GC녹십자 대표. 사진=GC녹십자

[에너지경제신문 김철훈 기자] GC녹십자가 미국 식품의약국(FDA)이 참가하는 주요 희귀질환 신약개발 회의에 국내 제약사로는 처음으로 참가하는 이정표를 세웠다. 이 회의는 임상평가기준 수립 등 희귀질환 치료신약 개발의 기본 방향을 정립하는데 중요한 회의라는 점에서 의미가 있다.

GC녹십자는 최근 FDA가 참여하는 ‘외부주도 환자맞춤형 약물개발 회의(EL-PFDD 회의)’에 미국 현지 파트너사인 ‘스페라젠’과 함께 공동후원사로 참가했다고 31일 밝혔다.

EL-PFDD 회의는 희귀질환 치료제 개발에서 주요한 과정 중 하나로, FDA가 환자와 가족, 의료진, 산업 관계자들과 한자리에 모여 치료제 임상연구를 위한 유익-위해성 평가틀을 잡을 수 있도록 논의하는 가이드 정립 성격의 자리이다.

국내 제약사가 ‘EL-PFDD’ 회의에 참여한 것은 이번이 처음으로, 이번 회의에는 전세계 희귀난치성질환 환자들과 그 가족, 의료진, FDA 등 총 113명의 관계자가 참석했다.

이들은 질환 경험에 대한 환자들의 의견을 수렴하고 어떤 유형의 치료법이 환자에게 최선의 효과를 줄 수 있는지, 임상에서 사용할 수 있는 효과적인 데이터 도출방안 등 다양한 주제에 대해 논의했다.

앞서 GC녹십자와 스페라젠은 지난해 7월 희귀난치성질환인 ‘숙신알데히드 탈수소효소 결핍증(SSADHD)’ 치료제 공동개발 계약을 체결했다. 현재 두 회사는 치료제가 없어 발작증상 완화를 위한 항경련제 처방 등만 이뤄지고 있는 이 질환의 최초 치료제 개발을 목표로 하고 있다.

이번 회의에서 논의된 내용은 SSADHD 환자협회 등에 의해 종합 보고서 형태로 만들어 진다. 이후 GC녹십자와 스페라젠은 이 질환에 대한 효소치료제 개발을 위한 임상평가기준을 수립할 계획이다.

허은철 GC녹십자 대표는 "이번 회의는 질환으로 고통받는 환자와 가족에게 새로운 치료 옵션을 제공하기 위한 우리의 목표에 중요한 이정표가 될 것"이라고 말했다.

kch0054@ekn.kr