국내 첫 PH1 치료제 품목허가…국내 희귀질환자 치료기회 확대
SK바이오팜 ‘엑스코프리’ 이어 보름만에 허가…“신속 심사 강화”
▲오유경 식품의약품안전처장이 지난 5일 서울 동작구 서울시여성가족재단에서 열린 '식의약 안심 50대 과제 대국민 보고회'에서 발언하고 있다. 사진=식품의약품안전처
식품의약품안전처가 '글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT)'를 통해 희귀·난치질환 치료제 품목허가 심사에 박차를 가하고 있다.
17일 업계에 따르면, 식약처는 지난 13일 수입 희귀질환 의약품인 '옥스루모주(성분명 루마시란나트륨)'를 품목허가했다.
옥스루모주는 미국 제약사 앨나일람 파마슈티컬스가 개발해 지난 2020년 미국 식품의약국(FDA) 품목허가를 획득한 원발성 고옥살산뇨증(PH1) RNAi(RNA 간섭) 치료제다. 간에서 글리콜산 산화효소의 생성을 억제해 체내 옥살산염 수치 감소를 유도하는 기전이다.
PH1은 특정 유전자(AGXT) 돌연변이로 알라닌-글리옥실산 아미노전이효소(AGT)가 결핍돼, 옥살산염이 간에서 과다 생성되며 신장과 전신에 축적되는 희귀 유전질환으로, 요결석증과 신부전, 뼈 통증, 피부 궤양, 심근병증 등의 증상이 동반된다.
그간 고용량 피리독신 투여·수분 섭취 등이 치료법으로 사용돼 제한적인 치료 효과를 보여왔으나, 옥스루모주가 국내 최초로 PH1 치료제로 허가를 획득하며 국내 환자에게 새로운 치료 기회가 열렸다.
특히 이번 허가는 식약처의 GIFT 지정을 토대로 신속심사가 진행됐다는 점에서 주목된다. 이달 초 SK바이오팜의 '엑스코프리정'(성분명 세노바메이트)이 GIFT 제47호로 품목 허가를 획득한지 약 보름 만에 GIFT 제35호 옥스루모주가 잇달아 허가를 획득했기 때문이다.
GIFT는 식약처가 지난 2022년 도입한 희귀·중대 질환 치료제 신속 심사 지원 프로그램이다. GIFT 대상에 선정되면 해당 의약품은 일반심사기간(근무일 기준 120일) 대비 25% 단축(90일)을 목표로 심사가 진행된다.
또한 △안전과 직접적인 관련이 없는 일부 자료는 시판 후 제출 가능 △글로벌 기관과 규제 충돌 방지 및 해외 진출 지원 △수시 동반심사 적용 △규제 관련 전문 컨설팅·심사일정계획 등 식약처의 밀착 지원도 받게 된다.
이달 허가를 획득한 엑스코프리정과 옥스루모주는 각각 지난 6월·지난해 10월 GIFT 대상 품목으로 선정된 바 있다. 현재까지 허가 완료된 품목을 포함, 총 61개 의약품이 GIFT 대상으로 이름을 올렸다.
식약처가 신속 심사 의지를 지속 표출하고 있는만큼, 국내 희귀·난치·중대질환 치료제의 심사·허가 속도도 한층 가속화할 전망이다.
실제 식약처는 지난 12일 '식의약 안심 50대 과제'의 일환으로 '생물학적제제 등의 품목허가·심사규정'·'첨단바이오의약품의 품목허가·심사규정' 등 고시를 개정 시행하는 등 공급 부족 의약품의 신속심사 체계를 강화하고 나섰다.
식약처 관계자는 “이번 허가로 제1형 원발성 고옥살산뇨증 희귀질환 환자에게 새로운 치료 기회를 제공할 것으로 기대한다"며 “앞으로도 규제 과학 전문성을 바탕으로 안전성과 효과성이 확인된 치료제를 신속하고 면밀히 심사·허가해 환자의 치료 기회가 확대될 수 있도록 최선을 다할 예정"이라고 밝혔다.
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