국내 중증 A형 혈우병 비항체 소아환자 대상 처방 데이터 첫 연구
연평균 출혈 빈도 7회서 0.4회로 크게 감소…환자 86%는 출혈 없어
▲JW중외제약 혈우병 치료제 '헴리브라'
JW중외제약의 혈우병 치료제 '헴리브라'가 국내 소아 혈우병 환자에게도 효과가 있다는 연구결과가 처음 공개됐다.
JW중외제약은 국내 중증 A형 혈우병 비항체 소아환자를 대상으로 헴리브라(성분명 에미시주맙)의 약효와 안전성을 입증한 첫 연구결과가 국내 혈액학회지 '블러드 리서치'에 게재됐다고 28일 밝혔다.
지금까지 해외 연구에서 헴리브라의 소아환자 대상 출혈 감소 효과가 입증된 적은 있지만 국내 환자의 실제 처방 데이터를 바탕으로 한 연구결과는 이번이 처음이다.
헴리브라는 전체 혈우병의 70% 가량을 차지하는 A형 혈우병 환자의 몸에 부족한 혈액응고 제8인자를 모방하는 기전의 이중특이항체 신약이다.
특히 헴리브라는 A형 혈우병 치료제 중 유일하게 기존 치료제(제8인자 제제)에 대한 내성을 가진 항체 환자뿐만 아니라 항체가 없는 비항체 환자 모두 사용할 수 있다. 월 1회 피하주사로 투여하는 방식이라 투약 편의성이 높다는 점도 장점이다.
경북대학교병원 소아청소년혈액종양과 김성은 교수 연구팀이 0~11세 중증 A형 혈우병 비항체 환자 21명을 대상으로 헴리브라를 투여한 결과 연평균 출혈 빈도(ABR)는 기존 7.04회에서 0.41회로 크게 감소했고 연평균 관절 출혈 빈도(AJBR)도 2.28회에서 0.21회로 유의미하게 줄었다. 특히 18명의 환자는 헴리브라 투약기간 동안 단 한 번도 출혈을 경험하지 않았다.
안전성 측면에서도 심각하거나 생명을 위협하는 부작용을 비롯해 혈전색전증, 전신 과민반응 등이 나타나지 않았다.
JW중외제약 관계자는 “이번 연구는 국내 소아환자 대상 실제 처방 데이터로 헴리브라의 약효와 안전성을 처음 확인했다는 점에서 의미가 크다"며 “헴리브라를 통해 A형 혈우병 환자들의 삶의 질이 개선되길 기대한다"고 말했다.
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