HLB제약, 국내 첫 척수소뇌변성증 치료제 급여화 ‘청신호’

‘씨트렐린’ 임상 4상 결과 국제 학술지에 게재
2015년 허가 후 비급여…“환자부담 경감 기대”

HLB제약의 국내 최초 척수소뇌변성증 치료제 '씨트렐린'(성분명 탈티렐린)의 임상 4상 결과가 최근 이상운동질환 분야의 국제 권위 학술지 '저널 오브 무브먼트 디스오더(Journal of Movement Disorder)' 온라인판에 게재됐다.

HLB제약은 씨트렐린 임상 4상 결과의 국제학술지 게재를 계기로 그동안 비급여로 분류돼 환자 비용부담이 컸던 씨트렐린의 급여화를 추진할 계획이다.

28일 HLB제약에 따르면 유전성 소뇌 질환인 척수소뇌변성증(SCD)은 소뇌 또는 척수에 발생하는 원인불명의 변성질환을 통칭하는 용어로 운동실조나 시신경 위축, 근육 경직 등의 퇴행성 증상을 수반한다.

특히 운동실조가 일어나면 팔다리 근육의 조절 능력이 상실되고 이로 인해 보행장애나 언어장애 등이 발생해 환자의 삶의 질이 크게 떨어진다.

척수소뇌변성증의 치료제는 씨트렐린이 사실상 유일하다. HLB제약은 씨트렐린을 개발한 일본 오사카합성화학연구소(OSCL)와 독점 원료공급 계약을 체결했으며 국내에서는 제조판매 품목허가를 획득하고 독자적으로 대규모 4상을 진행해 왔다.

이번 논문은 고려대학교구로병원 신경과 고성범 교수 주도로 진행한 국내 임상 4상 결과로, '척수소뇌 변성증으로 인한 운동 실조 환자에서 씨트렐린의 유효성과 안전성'이란 제목으로 게재됐다.

총 160명의 시험대상자를 대상으로 임상을 진행한 결과, 씨트렐린을 투여한 환자군은 운동실조의 객관적인 평가지표인 'K-SARA'가 유의미하게 감소하며 척수소뇌변성증에 의한 운동실조증 환자에서 유효성과 안전성을 확인했다.

HLB제약은 이번 논문을 통해 국내 환자에서도 씨트렐린의 유효성과 안전성이 입증된 만큼 보험급여 등재 신청에도 청신호가 켜진 것으로 평가하고 있다.

앞서 지난 2015년 '씨트렐린 구강붕해정 5㎎'이 국내에서 품목허가를 획득했지만 국내 환자를 대상으로 한 대규모 임상 데이터 등이 없었다는 이유로 현재까지는 비급여 품목으로 분류돼 있다.

HLB제약은 씨트렐린이 비교적 가격이 높은 펩타이드 치료제라 환자의 경제 부담이 컸던 만큼 급여등재가 절실하다는 설명이다.

박재형 HLB제약 대표는 “척수소뇌변성증의 운동실조에 대한 마땅한 치료제가 없는 상황에서 HLB제약의 임상 4상 연구결과가 국제학술지에 게재된 것은 씨트렐린이 척수소뇌변성증 운동실조 환자에게 좋은 치료옵션이 될 수 있음을 입증한 것"이라고 말했다.

박 대표는 “빠른 시일내에 건강보험심사평가원에 급여신청을 진행해 환자들에게 새로운 희망을 선사하는 한편 지속적인 연구개발을 통해 여러 희귀난치성 환자들에게 우수한 치료제를 공급하는 회사로 거듭날 수 있도록 최선을 다하겠다"고 덧붙였다.

김철훈 기자 kch0054@ekn.kr